Seltene Anämie-Erkrankung könnte gut behandelbar werden

4. Januar 2019 - 8:27

Weltweit leiden derzeit - wahrscheinlich - nicht mehr als 10.000 Menschen an der Erkrankung "Cold Agglutinin Disease". Dabei greift das Immunsystem durch eine Fehlschaltung die roten Blutkörperchen außerhalb von Blutgefäßen an und killt sie. Eine spezifische Behandlung gab es bisher nicht. Monoklonale Antikörper könnten laut einer Ersterprobung in Österreich und Großbritannien in Zukunft helfen.

"Cold Agglutinin Disease": Das Immunsystem greift rote Blutkörperchen an
"Cold Agglutinin Disease": Das Immunsystem greift rote Blutkörperchen an

Bei dem möglichen Medikament handelt es sich um den monoklonalen Antikörper Sutimlimab (Bioverativ Therapeutics/Sanofi), der spezifisch den Komplementfaktor C1s im Blut ausschaltet. Komplementfaktoren sind Bestandteil des angeborenen Immunsystems. Sie heften sich nach einer ersten Antikörperreaktion an Zielzellen und killen sie. Bei der "Cold Agglutinin"-Krankheit entstehen Immunglobulin M-Antikörper, die wiederum eine Abwehrkaskade durch Komplementfaktoren gegen die roten Blutkörperchen der Betroffenen hervorrufen. Dadurch kommt es zur Blutarmut (Anämie), weil das Knochenmark nicht mehr mit der Neuproduktion von roten Blutkörperchen nachkommt, welche den Sauerstoff transportieren. Das einzige Gegenmittel bei schwerem Verlauf sind regelmäßige Bluttransfusionen.

Sutimlimab soll den Krankheitsprozess über die Hemmung des Komplementfaktors C1s abschneiden. "Unsere Studie testete die Hypothese, dass der Anti-C1s-Antikörper Sutimlimab eine Milderung der hämolytischen Anämie (Anämie durch Auflösung der roten Blutkörperchen; Anm.) bringen könnte", schrieben beteiligten Wissenschafter mit Bernd Jilma (Klinische Pharmakologie/MedUni Wien/AKH) und Ulrich Jäger (Klinische Abteilung für Hämatologie/MedUni Wien/AKH) in der wissenschaftlichen Zeitschrift "Blood" in ihrer Studie vor kurzem. Beteiligt waren auch Wissenschafter des University College London Hospitals, des Wiener Hanusch Krankenhauses und des LKH St. Pölten.

Normalisierte Blutwerte durch Sutimlimab

Insgesamt wurden zehn Patienten im Alter zwischen 56 und 76 Jahren mit der seltenen Erkrankung nach durchschnittlich fünf Jahren Krankheitsdauer aufgenommen, bei denen die bisher dahin erfolgte Behandlung nicht erfolgreich war. Sechs der Patienten waren ständig auf Bluttransfusionen zur Beherrschung der Anämie angewiesen. Nach einer ersten Testdosis von zehn Milligramm Sutimlimab pro Kilogramm Körpergewicht bekamen die Patienten ein bis vier Tage später eine volle Dosis von 60 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht. Dann erfolgte die Gabe einer solchen Dosis wöchentlich über drei Wochen hinweg.

"Alle Infusionen wurden ohne sonstige medikamentöse Therapie gut vertragen. Sieben der zehn Patienten zeigten einen Anstieg des Hämoglobins (rote Blutkörperchen; Anm.) um mehr als zwei Gramm pro Deziliter Blut", schrieben die Wissenschafter. Die Blutwerte normalisierten sich. Drei bis vier Wochen nach Ende der Behandlung traten die Symptome aber wieder auf. Wurde die Therapie erneut begonnen, verschwanden die Krankheitszeichen wieder. Sechs der Patienten mit ständigem Bedarf an Bluttransfusionen hatten während der Studie ohne diese Behandlungsform auskommen können.

Bei sieben der Patienten war laut Bernd Jilma der Hämoglobinwert schließlich um vier Gramm pro Deziliter Blut gestiegen. Vor der Therapie waren es nur 7,5 Gramm gewesen. Bei Männern werden Werte von mehr als 13,5 Gramm (bis 17,5 Gramm), bei Frauen mehr als zwölf Gramm (bis 16 Gramm) als normal angesehen. Vier der Erkrankten erreichten Normalwerte.

Zwei größer angelegte Zulassungsstudien der Phase III (Wirksamkeit) für diese mögliche Behandlungsform sind bereits im Laufen. Sie sollen mehrere Dutzend Patienten umfassen. "Wenn die Sicherheitsdaten weiterhin positiv bleiben, könnte Sutimlimab die erste (von den Arzneimittelbehörden; Anm.) zugelassene Therapieform für das 'Cold Agglutinin Disease' werden", wurde Jilma in "Science daily" zitiert.

(APA/red, Foto: APA/APA (dpa))



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