Monoklonaler Antikörper zur Behandlung von seltener Bluterkrankung

10. Januar 2019 - 12:41

Ein vom belgischen Tochterunternehmen Ablynx des französischen Pharmakonzerns Sanofi entwickelter monoklonaler Antikörper hilft bei der akuten erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura-Erkrankung (TTP). Die entsprechenden Resultate einer internationalen Wirksamkeitsstudie der Phase III unter Beteiligung von Wiener Klinikern sind jetzt im New England Journal of Medicine publiziert worden.

Wirkstoff soll Thrombenbildung unter Kontrolle bringen
Wirkstoff soll Thrombenbildung unter Kontrolle bringen

Die TTP ist eine seltene Bluterkrankung, bei der ein Mangel an einem Protease-Enzym (ADAMTS13) zu einer zu großen Aktivierung des sogenannten von Willebrand-Blutgerinnungsfaktors führt. Das Ergebnis ist eine extreme Blutgerinnselbildung mit Verstopfung der betroffenen Blutgefäße samt den gefährlichen Folgen wie mangelnder Blutversorgung in Geweben, akutem Nierenversagen, Schlaganfällen etc. Bei dem in der klinischen Studie an mehr als 90 Zentren weltweit erprobten Wirkstoff für TTP-Patienten handelt es sich um einen humanisierten monoklonalen Antikörper (Caplicizumab), der die Interaktion zwischen dem von Willebrand-Faktor und den Blutplättchen verhindern und so die Thrombenbildung unter Kontrolle bringen soll.

In der doppelt blinden und Placebo-kontrollierten Studie mit 145 Patienten bekam die Hälfte der Probanden zunächst eine Dosis (zehn Milligramm Caplicizumab) per Infusion und dann jeden Tag die gleiche Dosis per Injektion unter die Haut über einen Zeitraum von 30 Tagen. Bei den mit dem Medikament behandelten Personen normalisierte sich die Zahl der Blutplättchen im Mittel nach 2,69 Tagen, in der Kontrollgruppe war das nach 2,88 Tagen der Fall.

Häufigkeit von Todesfällen deutlich reduziert

Wenn Patienten das echte Medikament erhielten, wiesen sie zu mehr als 50 Prozent häufiger eine Normalisierung der Blutplättchenwerte auf, sodass binnen fünf Tagen auf die akute Behandlung mit einem täglichen Austausch des Blutplasmas verzichtet werden konnte. Die Häufigkeit von Todesfällen, Wiederauftreten einer akuten TTP oder Nichtansprechen auf die Behandlung war in der Gruppe der mit Caplicizumab Behandelten um 74 Prozent geringer (Häufigkeit von zwölf versus 49 Prozent).

Positive Ergebnisse waren mit dieser Behandlungsform der TTP bereits 2016 in einer kleineren Phase-II-Studie publiziert worden. Da die akute TTP auch tödlich enden kann - die Mortalität beträgt immerhin zehn bis 20 Prozent -, wäre eine schnell einsetzende und effektive Therapieform besonders wichtig. "Ist die Akutphase, die mit Plasmaaustausch behandelt werden muss, einmal überstanden, lässt sich die Autoimmunerkrankung durch Immunsuppression gut behandeln. Sogar so weit, dass sie wieder ganz verschwindet", wurde Studien-Co-Autor Paul Knöbl von der KIinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie im Wiener AKH (MedUni Wien) in einer Aussendung zitiert.

(APA/red, Foto: APA/APA (Hochmuth))

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