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CAR-T-Zell-Therapie - Netzwerk für Österreichs Patienten

11. Februar 2020 - 9:05

Patienten mit bestimmten, sonst nicht heilbaren Blutkrebsformen können teilweise durch eine Therapie mit von ihnen zunächst gewonnenen und gentechnisch veränderten T-Lymphozyten erfolgreich behandelt werden. Für die flächendeckende Etablierung dieser Therapieformen haben sechs Zentren in Österreich jetzt eine Kooperation, das Austrian CAR-T-Cell Network, gegründet.

Eingesetzt wird die Therapieform, wenn sonstige Behandlungen versagt haben
Eingesetzt wird die Therapieform, wenn sonstige Behandlungen versagt haben

"Es gibt auf diesem Gebiet zwei zugelassene Produkte zur Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL; Anm.) im Kindes- und Jugendalter sowie bei Erwachsenen bis zu 25 Jahre und zur Behandlung des Diffus großzelligen B-Zell-Lymphoms bei Erwachsenen", sagte Ulrich Jäger, Leiter der Klinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie der MedUni Wien (AKH), bei einem Hintergrundgespräch in Wien.

Eingesetzt wird die Therapieform im Grunde bei Patienten, bei denen sonstige Behandlungsformen versagt haben und die nur noch eine geringe Lebenserwartung besitzen. Es handelt sich derzeit um Kranke, bei denen schon zwei konventionelle Behandlungen fehlgeschlagen haben. Man rechnet, dass die CAR-T-Zelltherapie derzeit pro Jahr in Österreich für rund 110 Erwachsene und an die zehn Kinder mit Blutkrebs infrage kommt.

Ergebnisse gut, aber nicht "umwerfend"

Bisher wurden in Österreich an die 30 erwachsene Patienten per CAR-T-Zellen behandelt. Hinzu kamen 15 Kinder. Die Ergebnisse sind gut, wenn auch nicht so "umwerfend", wie es die ersten Sensationsmeldungen aus den USA ehemals verhießen. "Ziemlich genau 35 bis 40 Prozent der erwachsenen Patienten haben eine komplette Remission. Nach einem Jahr leben noch 70 Prozent", sagte der Hämatologe. "30 bis 40 Prozent sind nach zwei Jahren lymphomfrei", sagte Hildegard Greinix (MedUni Graz). "Wenn Patienten sechs Monate in Remission sind, bleiben sie stabil."

Dies wurde von Christina Peters, Oberärztin am Wiener St. Anna Kinderspital, für ihre kleinen Patienten bestätigt. Ein normales Medikament seien die CAR-T-Zellen aber nicht: "Diese Zelltherapie hat sich aus der Stammzell-Transplantationsmedizin heraus entwickelt."

Man entnimmt den Patienten T-Zellen und macht sie (derzeit in Labors der Pharmakonzerne Novartis oder Gilead) durch Einfügen der Information für einen Rezeptor, der spezifisch an das CD19-Oberflächenmolekül von B-Lymphozyten andockt, "scharf" für das Beseitigen der B-Zellen. Dies gilt natürlich auch für die bei B-Zell-Lymphomen und kindlicher ALL für die Krankheit verantwortlichen bösartig mutierten B-Zellen. Die Komplikationen dieser innovativen, wirksamen, aber mit einem Listenpreis von 320.000 Euro pro Fall extrem teuren Therapie: zum Teil massive allgemeine Entzündungsreaktionen, die auch das Gehirn betreffen können. Bis zu ein Drittel der Behandelten landet vorübergehend auf der Intensivstation. Alle erfolgreich Behandelten haben einen bleibenden Mangel an Antikörpern zur Abwehr von Infektionen etc.

Rabatt bei mangelndem Erfolg

Bei mangelndem Erfolg geben die CAR-T-Zell-Lieferanten allerdings Rabatt, was "Pay-by-Performance" im Expertenjargon heißt. Bei einem Misserfolg sollen dann laut Hintergrundinformationen derzeit rund 260.000 Euro pro Patient zu bezahlen sein.

Die Therapie kann nur an hoch spezialisierten Zentren durchgeführt werden. Deshalb haben sechs Kliniken in Österreich jetzt ein eigenes Netzwerk etabliert: MedUni Wien/AKH, MedUni Graz, MedUni Innsbruck, Ordensklinikum Linz, das St. Anna Kinderspital in Wien und das LKH Salzburg als Uniklinik arbeiten zusammen. Dadurch soll allen infrage kommenden Patienten in Österreich die CAR-T-Zelltherapie angeboten werden können. Das gilt auch für Kranke aus Bundesländern ohne solche Zentren.

"Wir wollen einen fairen Zugang zu dieser Therapie für jede Österreicher gewährleisten. Aber nicht sinnlos", sagte Jäger. Deshalb sollen für alle beteiligten Zentren einheitliche Kriterien für die Auswahl der Patienten sorgen. Das Projekt könne auch ein Modell für die Zukunft bei der überregionalen Kostenübernahme für innovative und kostenintensive Therapien sein. Gleichzeitig sollen in dem Netzwerk ein Patientenregister und Forschungskooperationen stattfinden. Und schließlich, so der Wiener Hämatologe: "Man muss eine gewisse Fallzahl haben, damit man gut ist."

(APA/red, Foto: APA/APA (AFP))

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